リアノジン受容体2（RyR2）は心臓、腎臓、膵臓などの細胞内小胞体の膜に存在し、細胞内カルシウムイオン（Ca²⁺）を制御し、細胞機能の恒常性を維持する上で極めて重要な働きをしています。カテコラミン、酸化ストレス、老化などにより小胞体から細胞質内に異常なCa²⁺漏出が起こると、心不全、心房細動、腎機能障害などの疾患が起こることが近年わかってきました。M201-Aは小胞体からの異常なCa²⁺漏出を抑制するRyR2阻害薬で、心不全、心房細動や腎機能障害などの疾患に対する革新的な治療薬として期待されます。

注射剤の第I相、単回、反復臨床試験を終了し、腎機能障害を伴う心不全患者を対象に、第II相臨床試験を実施中です。

K201は摘出心臓を用いたCa²⁺過負荷モデルをスクリーニング系として発明され、その後、RyR2の機能異常を改善させ、実験的に心不全、不整脈、腎臓病、糖尿病に対して有効性を示す多くの論文が報告されています。欧米で注射剤及び経口剤の第I相臨床試験と第II相試験を実施しています。